STRATÉGIE SCIENTIFIQUE

CHOlesterol Personalized INnovation (CHOPIN) : améliorer la prise en charge de l’hypercholesérolémie

La stratégie du projet CHOPIN s’organise autour de 5 work packages, un work-package dévolu à la coordination et au suivi opérationnel du projet (WP1) et 4 work-packages dédiés aux aspects scientifiques de CHOPIN (WP2-WP5).

  1. La coordination du projet.
  2. La mise en évidence nouvelles fonctions de PCSK9.
  3. L’identification de nouveaux facteurs de protection cardiovasculaires dans l’hypercholestérolémie familiale.
  4. L’évaluation des conséquences à long terme d’un taux de LDL bas.
  5. L’identification de nouvelles cibles génétiques dans le métabolisme du LDL.

Afin d’atteindre ces objectifs, CHOPIN s’appuie sur le registre français des hypercholestérolémies familiales et sur 8 Centres Hospitalo-Universitaires français pour constituer 4 cohortes de patients ayant des taux extrêmes de LDL-cholestérol.

Une fois ces cohortes constituées et les échantillons biologiques collectés, nous serons en mesure :

  • D’identifier de nouveaux gènes du métabolisme du cholestérol, grâce à des outils de séquençage du génome de dernière génération
  • D’identifier de nouveaux biomarqueurs du risque cardiovasculaire, grâce à des plateformes de lipidomique et de métabolomique

Les cibles thérapeutiques identifiées seront ensuite validées via l’utilisation d’un modèle cellulaire innovant : les hépatocytes humains obtenus à partir de cellules souches pluripotentes induites (cellules iPS).

Le développement de nouveaux médicaments sera finalement effectué sur une plateforme experte dédiée.